Titre : | Comparison of dystrophin expression following gene editing and gene replacement in an aged preclinical DMD animal model |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy |
Auteurs : | Bengtsson NE, Auteur ; Crudele JM ; Klaiman JM ; Halbert CL ; Hauschka SD ; Chamberlain JS |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 08/02/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adulte ; chien ; dystrophie musculaire de Duchenne ; édition génomique ; essai préclinique ; gène DMD ; micro-dystrophine ; thérapie génique |
Mots-clés: | AAV;CRISPR;CXMD;Cas9;DMD;Duchenne;dogs;gene editing;micro-dystrophin;muscle; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35143959 / DOI : 10.1016/j.ymthe.2022.02.003 |
N° Profil MNM : | 2022021 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35143959 |