Titre : | Can symptomatic nmDuchenne carriers benefit from treatment with ataluren? Results of 193-month follow-up |
Revue : | Acta myologica : myopathies and cardiomyopathies : official journal of the Mediterranean Society of Myology, 40, 4 |
Auteurs : | Dori A ; Guglieri M ; Scutifero M ; Passamano L ; Trabacca A ; Politano L |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 31/12/2021 |
Pages : | p 152 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ataluren ; dystrophie musculaire de Duchenne ; efficacité thérapeutique ; étude rétrospective ; féminin ; suivi médical |
Mots-clés: | Duchenne muscular dystrophy;ataluren;manifesting carriers;nonsense mutations;symptomatic carriers; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35047755 / DOI : 10.36185/2532-1900-058 |
N° Profil MNM : | 2022012 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35047755 |
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