Titre : | Efficacy and Safety of Vamorolone in Duchenne Muscular Dystrophy: A 30-Month Nonrandomized Controlled Open-Label Extension Trial |
Revue : | JAMA network open, 5, 1 |
Auteurs : | Mah JK ; Clemens PR ; Guglieri M ; Smith EC ; Finkel RS ; Tulinius M ; Nevo Y ; Ryan MM ; Webster R ; Castro D ; Kuntz NL ; McDonald CM ; Damsker JM ; Schwartz BD ; Mengle Gaw LJ ; Jackowski S ; Stimpson G ; Ridout DA ; Ayyar Gupta V ; Baranello G ; Manzur AY ; Muntoni F ; Gordish Dressman H ; Leinonen M ; Ward LM ; Hoffman EP ; Dang UJ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 04/01/2022 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; efficacité thérapeutique ; enfant ; essai clinique ; essai non randomisé ; essai ouvert ; stéroïde ; vamorolone |
Lien associé : |
NCT03038399 Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 35076703 / DOI : 10.1001/jamanetworkopen.2021.44178 |
N° Profil MNM : | 2022012 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/35076703 |
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