Titre : | Time-controlled and muscle-specific CRISPR/Cas9-mediated deletion of CTG-repeat expansion in the DMPK gene |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 27 |
Auteurs : | Cardinali B ; Provenzano C ; Izzo M ; Voellenkle C ; Battistini J ; Strimpakos G ; Golini E ; Mandillo S ; Scavizzi F ; Raspa M ; Perfetti A ; Baci D ; Lazarevic D ; Garcia-Manteiga JM ; Gourdon G ; Martelli F ; Falcone G |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 08/03/2022 |
Pages : | p 184 |
Note générale : | Institut de Myologie |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CRISPR/Cas9 ; dystrophie myotonique ; dystrophie myotonique de type 1 ; édition génomique ; gène DMPK ; myoblaste ; recherche thérapeutique |
Mots-clés: | CRISPR/Cas9;CTG repeats;DM1;DMSXL mouse model;gene editing;gene therapy;myotonic dystrophy;skeletal muscle; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34976437 / DOI : 10.1016/j.omtn.2021.11.024 |
N° Profil MNM : | 2022011 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34976437 |