| Titre : | Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial |
| Revue : | The Lancet. Neurology, 21, 1 |
| Auteurs : | Mercuri E ; Deconinck N ; Mazzone ES ; Nascimento A ; Oskoui M ; Saito K ; Vuillerot C ; Baranello G ; Boespflug-Tanguy O ; Goemans N ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Servais L ; Gerber M ; Gorni K ; Khwaja O ; Kletzl H ; Scalco RS ; Staunton H ; Yeung WY ; Martin C ; Fontoura P ; Day JW |
| Type de document : | Article |
| Editeur : | England, 01/2022 |
| Pages : | p 42 |
| Note générale : | Institut de Myologie |
| Langues: | Anglais |
| Mots-clés : | amyotrophie spinale ; efficacité thérapeutique ; essai clinique de phase 3 ; prise en charge thérapeutique ; risdiplam |
| Pubmed / DOI : |
Pubmed : 34942136  / DOI : 10.1016/S1474-4422(21)00367-7
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| N° Profil MNM : | 2021122 |
| En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34942136 |
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