Titre : | Combination Therapy with Nusinersen and Onasemnogene Abeparvovec-xioi in Spinal Muscular Atrophy Type I |
Revue : | Journal of clinical medicine, 10, 23 |
Auteurs : | Mirea A ; Shelby ES ; Axente M ; Badina M ; Padure L ; Leanca M ; Dima V ; Sporea C |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 26/11/2021 |
Pages : | p 5540 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; enfant ; étude observationnelle ; oligonucléotide antisens ; stratégie thérapeutique ; thérapie génique |
Mots-clés: | combined modifying therapy;early treatment;motor evolution;nusinersen;onasemnogene abeparvovec-xioi;spinal muscular atrophy;ventilation improvement; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34884240 / DOI : 10.3390/jcm10235540 |
N° Profil MNM : | 2021121 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34884240 |