Titre : | Cell-penetrating peptide-conjugated Morpholino rescues SMA in a symptomatic preclinical model |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy |
Auteurs : | Bersani M ; Rizzuti M ; Pagliari E ; Garbellini M ; Saccomanno D ; Moulton HM ; Bresolin N ; Comi GP ; Corti S ; Nizzardo M |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 19/11/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; essai préclinique ; oligonucléotide antisens ; peptide ; RECHERCHE ; souris modèle |
Mots-clés: | antisense oligonucleotides;cell-penetrating peptides;spinal muscular atrophy;symptomatic treatment;systemic treatment; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34808387 / DOI : 10.1016/j.ymthe.2021.11.012 |
N° Profil MNM : | 2021113 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34808387 |