Titre : | Safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo in late-onset Pompe disease (PROPEL): an international, randomised, double-blind, parallel-group, phase 3 trial |
Revue : | The Lancet. Neurology, 20, 12 |
Auteurs : | Schoser B ; Roberts M ; Byrne BJ ; Sitaraman S ; Jiang H ; Laforet P ; Toscano A ; Castelli J ; Diaz-Manera J ; Goldman M ; van der Ploeg AT ; Bratkovic D ; Kuchipudi S ; Mozaffar T ; Kishnani PS |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 12/2021 |
Pages : | p 1027 |
Note générale : | Institut de Myologie |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adulte ; efficacité thérapeutique ; enzymothérapie ; essai clinique ; maladie de Pompe ; monde ; test de marche de 6 minutes |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34800400 / DOI : 10.1016/S1474-4422(21)00331-8 |
N° Profil MNM : | 2021113 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34800400 |
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