Titre : | Effect of alglucosidase alfa dosage on survival and walking ability in patients with classic infantile Pompe disease: a multicentre observational cohort study from the European Pompe Consortium |
Revue : | The Lancet. Child & adolescent health, 6, 1 |
Auteurs : | Ditters IAM ; Huidekoper HH ; Kruijshaar ME ; Rizopoulos D ; Hahn A ; Mongini TE ; Labarthe F ; Tardieu M ; Chabrol B ; Brassier A ; Parini R ; Parenti G ; van der Beek NAME ; van der Ploeg AT ; van den Hout JMP |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 01/2022 |
Pages : | p 28 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | efficacité thérapeutique ; enfant ; enzymothérapie ; essai multicentrique ; étude de cohorte ; étude observationnelle ; Europe (géographique) ; maladie de Pompe ; marche |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34822769 / DOI : 10.1016/S2352-4642(21)00308-4 |
N° Profil MNM : | 2021113 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34822769 |