Titre : | Implications of circulating neurofilamentsfor spinal muscular atrophytreatment early in life: A case series |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 23 |
Auteurs : | Alves CRR ; Petrillo M ; Spellman R ; Garner R ; Zhang R ; Kiefer M ; Simeone S ; Sohn J ; Eichelberger EJ ; Rodrigues E ; Arruda EA ; Townsend EL ; Farwell W ; Swoboda KJ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 30/10/2021 |
Pages : | p 524 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; étude de cas ; neurofilament ; nouveau-né ; oligonucléotide antisens ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; prise en charge thérapeutique |
Mots-clés: | Biomarkers;Gene Therapy;Neurogenetics;Neuromuscular diseases;SMA; |
Lien associé : | NCT02831296 |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34853799 / DOI : 10.1016/j.omtm.2021.10.011 |
N° Profil MNM : | 2021113 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34853799 |
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