Titre :
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Long-Term Safety and Efficacy Data of Golodirsen in Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 53 Skipping: A First-in-human, Multicenter, Two-Part, Open-Label, Phase 1/2 Trial
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Revue :
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Nucleic acid therapeutics
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Auteurs :
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Servais L ;
Mercuri E ;
Straub V ;
Guglieri M ;
Seferian AM ;
Scoto M ;
Leone D ;
Koenig E ;
Khan N ;
Dugar A ;
Wang X ;
Han B ;
Wang D ;
Muntoni F
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Type de document :
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Article
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Editeur :
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United States, 17/11/2021
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Langues:
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Anglais
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Mots-clés :
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dystrophie musculaire de Duchenne
;
essai clinique
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essai clinique de phase 1/2
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golodirsen
;
saut d'exon
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Mots-clés:
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Duchenne muscular dystrophy;exon skipping;golodirsen;
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Lien associé :
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NCT02310906
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Pubmed / DOI :
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Pubmed : 34788571 / DOI : 10.1089/nat.2021.0043
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N° Profil MNM :
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2021112
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En ligne :
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http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34788571
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