Titre : | Ataluren delays loss of ambulation and respiratory decline in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy patients |
Revue : | Journal of comparative effectiveness research |
Auteurs : | McDonald CM ; Muntoni F ; Penematsa V ; Jiang J ; Kristensen A ; Bibbiani F ; Goodwin E ; Gordish Dressman H ; Morgenroth L ; Werner C ; Li J ; Able R ; Trifillis P ; Tulinius M |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 18/11/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adolescent ; ataluren ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique ; essai clinique de phase 3 ; mutation non-sens ; perte de la marche ; respiration (macroscopique) |
Mots-clés: | Study 019;ataluren;dystrophin;efficacy;loss of ambulation;nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy;respiratory function; |
Lien associé : | NCT01557400 |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34791888 / DOI : 10.2217/cer-2021-0196 |
N° Profil MNM : | 2021112 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34791888 |