|
Résumé :
|
Dans cette Fiche Technique Savoir & Comprendre sont répertoriés des essais cliniques, études observationnelles et registres qui concernent les maladies neuromusculaires et qui sont soit en préparation, soit en cours. Les informations sont issues en grande majorité du site américain ClinicalTrials.gov.
Présentées par maladie ou groupe de maladies, les études sont classées en :
- biothérapies innovantes (thérapie génique, thérapie cellulaire),
- thérapies du gène,
- pharmacothérapies (hors pharmacogénétique),
- études observationnelles,
- autres types de thérapies (rééducation, dispositifs médicaux...).
Leur numéro d’identification permet grâce à un lien hypertexte de retrouver les informations détaillées sur le site ClinicalTrials.gov. Les études enregistrées dans d’autres bases de données (Orphanet, EMA, OMS…) ne sont pas mentionnées.
La codification Orphanet (code ORPHA) et la codification de la base OMIM® Online Mendelian Inheritance In Man® (code OMIM) des maladies neuromusculaires sont indiquées (avec liens hypertextes), quand elles existent.
La liste des maladies citées figure à la fin du document.
À propos de ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov est un service gratuit de l’Institut National de la Santé (National Institutes of Health ou NIH) américain géré par la Bibliothèque Nationale de Médecine (National Library of Medicine) américaine. C’est une base de données sur les études cliniques financées par des fonds privés et publics, menées aux États-Unis et dans le monde entier. Elle constitue la plus grande base enregistrant plus de 395 000 essais dans 220 pays. Les informations sur ClinicalTrials.gov sont fournies et mises à jour par le promoteur ou l’investigateur principal de l'essai.
|
