Titre : | Targeting Gys1 with AAV-SaCas9 Decreases Pathogenic Polyglucosan Bodies and Neuroinflammation in Adult Polyglucosan Body and Lafora Disease Mouse Models |
Revue : | Neurotherapeutics, 18, 2 |
Auteurs : | Gumusgoz E ; Gumusgoz E ; Guisso DR ; Kasiri S ; Wu J ; Dear M ; Verhalen B ; Nitschke S ; Mitra S ; Nitschke F ; Minassian BA |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 04/2021 |
Pages : | p 1414 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CRISPR/Cas9 ; gène GYS1 ; maladie à corps de polyglucosane de l'adulte ; myopathie métabolique héréditaire ; RECHERCHE ; souris modèle |
Mots-clés: | AAV9;APBD;CRISPR/Cas9;EPM2A;EPM2B;GBE1;GYS1; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33830476 / DOI : 10.1007/s13311-021-01040-7 |
N° Profil MNM : | 2021041 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33830476 |