Titre : | Current and Future Prospects for Gene Therapy for Rare Genetic Diseases Affecting the Brain and Spinal Cord |
Revue : | Frontiers in molecular neuroscience, 14 |
Auteurs : | Jensen TL ; Gotzsche CR ; Woldbye DPD |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 06/10/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; article de type review ; cerveau ; épissage ; maladie métabolique héréditaire ; moelle épinière ; prise en charge thérapeutique ; thérapie génique |
Mots-clés: | central nervous system;clinical trials;gene therapy;personalized medicine;rare diseases;spinal cord;spinal muscular atrophy;viral vectors; |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34690692 / DOI : 10.3389/fnmol.2021.695937 |
N° Profil MNM : | 2021111 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34690692 |