Titre : | Renadirsen, a Novel 2'OMeRNA/ENA(®) Chimera Antisense Oligonucleotide, Induces Robust Exon 45 Skipping for Dystrophin In Vivo |
Revue : | Current issues in molecular biology, 43, 3 |
Auteurs : | Ito K ; Takakusa H ; Kakuta M ; Kanda A ; Takagi N ; Nagase H ; Watanabe N ; Asano D ; Goda R ; Masuda T ; Nakamura A ; Onishi Y ; Onoda T ; Koizumi M ; Takeshima Y ; Matsuo M ; Takaishi K |
Type de document : | Article |
Editeur : | Switzerland, 25/09/2021 |
Pages : | p 1267 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; essai préclinique ; oligonucléotide antisens ; RECHERCHE ; saut d'exon ; souris mdx ; thérapie génique ; trouble cardiaque |
Mots-clés: | 2′-O,4′-C-ethylene-bridged nucleic acid (ENA);Duchenne muscular dystrophy;antisense oligonucleotide;cardiac muscle;dystrophin;exon skipping;renadirsen sodium; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34698059 / DOI : 10.3390/cimb43030090 |
N° Profil MNM : | 2021111 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34698059 |