Titre : | Disruption of splicing-regulatory elements using CRISPR/Cas9 to rescue spinal muscular atrophy in human iPSCs and mice |
Revue : | National science review, 7, 1 |
Auteurs : | Li JJ ; Lin X ; Tang C ; Lu YQ ; Hu X ; Zuo E ; Li H ; Ying W ; Sun Y ; Lai LL ; Chen HZ ; Guo XX ; Zhang QJ ; Wu S ; Zhou C ; Shen X ; Wang Q ; Lin MT ; Ma LX ; Wang N ; Krainer AR ; Shi L ; Yang H ; Chen WJ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 03/09/2019 |
Pages : | p 92 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; cellule souche ; CRISPR/Cas9 ; épissage ; prise en charge thérapeutique ; RECHERCHE ; souris modèle |
Mots-clés: | CRISPR/Cas9;SMN2;germline correction;spinal muscular atrophy;splicing-regulatory elements; |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34691481 / DOI : 10.1093/nsr/nwz131 |
N° Profil MNM : | 2021111 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34691481 |