Titre : | Deferoxamine mesylate improves splicing and GAA activity of the common c.-32-13T>G allele in late-onset PD patient fibroblasts |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 20 |
Auteurs : | Buratti E ; Peruzzo P ; Braga L ; Zanin I ; Stuani C ; Goina E ; Romano M ; Giacca M ; Dardis A |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 20/11/2020 |
Pages : | p 227 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | GAA;Pompe disease;deferoxamine;glycogenosis type 2;pre-mRNA splicing reporter; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33426149 / DOI : 10.1016/j.omtm.2020.11.011 |
N° Profil MNM : | 2021011 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33426149 |