Titre : | Hierarchical Bayesian modelling of disease progression to inform clinical trial design in centronuclear myopathy |
Revue : | Orphanet journal of rare diseases, 16, 1 |
Auteurs : | Fouarge E ; Monseur A ; Boulanger B ; Annoussamy M ; Seferian AM ; De Lucia S ; Lilien C ; Thielemans L ; Paradis K ; Cowling BS ; Freitag C ; Carlin BP ; Servais L |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 06/01/2021 |
Pages : | p 3 |
Note générale : | Institut de Myologie |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | Bayesian analysis;Centronuclear myopathy;Complex innovative clinical trial design;Disease progression model;Natural history data; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33407688 / DOI : 10.1186/s13023-020-01663-7 |
N° Profil MNM : | 2021011 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33407688 |