| Titre : | DMD : les effets positifs à long terme de l’eteplirsen se confirment |
| Auteurs : | Schanen-Bergot MO, Auteur |
| Type de document : | Brève |
| Année de publication : | 04/11/2021 |
| Langues: | Français |
| Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne |
| Lien associé : |
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| Texte intégral : |
Brève AFM Sept ans de traitement avec l’eterplirsen (Exondys51) limitent le déclin de la marche et de la respiration dans la dystrophie musculaire de Duchenne. L’eteplirsen (Exondys51) est l’un des oligonucléotides anti-sens développés par Sarepta Therapeutics, dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Il cible les anomalies du gène DMD qui répondent au saut de l’exon 51 et est autorisé aux États-Unis depuis 2016. Une analyse de données en vie réelle et rétrospectives Des données d’efficacité de l’eteplirsen sur 7 ans ont été publiées dans le Journal of neuromuscular Diseases. Elles sont issues de deux essais cliniques successifs (4 ans de traitement au total et 12 participants atteints de DMD âgés de 7 à 13 ans) suivis d’une étude de l’eteplirsen en vie réelle durant laquelle 10 des 12 participants initiaux poursuivaient leur traitement pendant 3 ans, avec un suivi clinique ordinaire. Leurs résultats ont été comparés à ceux de patients non traités par l’eteplirsen, issus de registres ou d’autres essais. Marche et respiration préservées Le traitement par saut d’exon 51 avec l’eteplirsen permet de maintenir la marche 2 ans de plus en moyenne : l’âge de la perte de la marche chez les patients traités se situe autour de 15 ans. Ce gain est observé, même en tenant compte de l’effet des traitements corticoïdes (déflazacort ou prednisone). L’eteplirsen protège également la fonction respiratoire en limitant la diminution de la capacité vitale forcée : celle-ci diminue deux fois moins vite avec le traitement que sans. Ces résultats vont dans le même sens que ceux de l’essai PROMOVI de phase III publiés en juin 2021 évaluant l’eteplirsen durant 2 ans chez 78 garçons atteints de DMD. Brève AIM L’eteplirsen agit à long terme sur la fonction respiratoire et la marche dans la DMD • Une analyse prospective et rétrospective des effets de l’eteplirsen a été réalisée sur une durée totale de 7 ans grâce à 3 essais cliniques successifs auprès de 12 participant atteints de DMD ; le 3ème essai a concerné 10 d’entre eux et s’est déroulé en vie réelle avec un suivi clinique ordinaire. • Les résultats ont montré : - Un maintien de 2 ans supplémentaires de la capacité à la marche comparé à des garçons atteints de DMD non traités par l’eteplirsen issus de registres ou d’autres essais ; l’âge moyen de la perte de la marche chez les participants traités se situe autour de 15 ans ; - Un déclin moins important de la fonction respiratoire avec une fonction vitale forcée deux fois supérieure sous traitement comparée à celles des participants contrôles. • Cette étude confirme les résultats de l’eteplirsen à 2 ans, sur la marche et la respiration, obtenus dans l’essai PROMOVI de phase III chez 78 garçons atteints de DMD et publiés en juin 2021. |
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