Titre : | Micro/mini-dystrophines et dystrophie musculaire de Duchenne : entre espoirs et défis : Mise au point |
Revue : | Les Cahiers de Myologie, 23 |
Auteurs : | Lagrue E ; Cances C ; Ropars J |
Type de document : | Article |
Editeur : | AFM-TELETHON, 07/2021 |
Collection : | Les cahiers de myologie |
Pages : | p 12 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; effet indésirable ; essai clinique ; modèle animal ; thérapie génique |
Résumé : | Les nombreux travaux précliniques de thérapie génique (TG) mis en oeuvre afin de modifier l’histoire naturelle de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), ont aujourd’hui abouti à la mise en place d’essais cliniques évaluant la sécurité et l’efficacité de l’administration de mini- ou micro-dystrophines chez l’enfant, et à terme peut-être chez l’adulte. Nous reprendrons dans cet article le principe général de la TG, les modèles animaux étudiés, les essais cliniques avec mini- ou micro-dystrophine actuellement en cours, et enfin les limites et effets indésirables possibles de ce type de thérapeutique innovante. |
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Documents numériques (1)
Lagrue_2021_MiseAuPoint_CDM23_p12.pdf Adobe Acrobat PDF |