Titre : | Biodistribution of onasemnogene abeparvovec DNA, mRNA and SMN protein in human tissue |
Revue : | Nature medicine, 27, 10 |
Auteurs : | Thomsen G ; Burghes AHM ; Hsieh C ; Do J ; Chu BTT ; Perry S ; Barkho B ; Kaufmann P ; Sproule DM ; Feltner DE ; Chung WK ; McGovern VL ; Hevner RF ; Conces M ; Pierson CR ; Scoto M ; Muntoni F ; Mendell JR ; Foust KD |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 10/2021 |
Pages : | p 1701 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; enfant ; protéine SMN ; RECHERCHE ; thérapie génique ; vecteur génétique |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34608334 / DOI : 10.1038/s41591-021-01483-7 |
N° Profil MNM : | 2021101 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34608334 |
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