Titre : | CFTR corrector C17 is effective in muscular dystrophy, in vivo proof of concept in LGMDR3 |
Revue : | Human molecular genetics |
Auteurs : | Scano M ; Benetollo A ; Nogara L ; Bondì M ; Barba FD ; Soardi M ; Furlan S ; Akyurek EE ; Caccin P ; Carotti M ; Sacchetto R ; Blaauw B ; Sandona D |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 09/09/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | alpha-dystroglycane (maladie neuromusculaire liée à) ; CFTR corrector ; dystroglycane (maladie neuromusculaire liée à) ; dystroglycanopathie ; dystrophie musculaire des ceintures ; gène SGCA ; LGMDR3 liée à l'alpha-sarcoglycane ; petite molécule ; recherche thérapeutique ; souris |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34505136 / DOI : 10.1093/hmg/ddab260 |
N° Profil MNM : | 2021092 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34505136 |