Titre : | Systemic delivery of AAVrh74.tMCK.hCAPN3 rescues the phenotype in a mouse model for LGMD2A/R1 |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 22 |
Auteurs : | Sahenk Z ; Ozes B ; Murrey D ; Myers M ; Moss K ; Yalvac ME ; Ridgley A ; Chen L ; Mendell JR |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 24/06/2021 |
Pages : | p 401 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire des ceintures ; essai préclinique ; gène CAPN3 ; LGMDR1 liée à la calpaïne-3 ; recherche thérapeutique ; souris ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | AAV;LGMD2A/R1;calpain3;calpainopathy;functional correlation;gene therapy;muscular dystrophy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34514031 / DOI : 10.1016/j.omtm.2021.06.010 |
N° Profil MNM : | 2021092 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34514031 |