Titre : | Full-length dystrophin restoration via targeted exon integration by AAV-CRISPR in a humanized mouse model of Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy |
Auteurs : | Pickar-Oliver A ; Gough V ; Bohning JD ; Liu S ; Robinson-Hamm JN ; Daniels H ; Majoros WH ; Devlin G ; Asokan A ; Gersbach CA |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 10/09/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CRISPR/Cas9 ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; édition génomique ; gène DMD ; recherche thérapeutique ; réparation de l'ADN ; souris ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | CRISPR;genome editing;muscular dystrophy;targeted integration;viral vectors; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34509668 / DOI : 10.1016/j.ymthe.2021.09.003 |
N° Profil MNM : | 2021092 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34509668 |