Titre : | Defining the optimal dose and therapeutic window in SMA with respiratory distress type I model mice, FVB/NJ-Ighmpb2 (nmd-2J) |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 23 |
Auteurs : | Shababi M ; Smith CE ; Ricardez Hernandez SM ; Marquez J ; Al Rawi Z ; Villalon E ; Farris KD ; Garro-Kacher MO ; Lorson CL |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 08/08/2021 |
Pages : | p 23 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale avec détresse respiratoire type 1 ; essai préclinique ; souris ; thérapie génique |
Mots-clés: | AAV9;IGHMBP2;SMARD1;gene therapy;neurodegeneration; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34553000 / DOI : 10.1016/j.omtm.2021.07.008 |
N° Profil MNM : | 2021092 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34553000 |