Titre : | Buying time for infants with spinal muscular atrophy |
Revue : | The Lancet. Neurology, 20, 10 |
Auteurs : | van der Pol L |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 10/2021 |
Pages : | p 777 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; essai clinique ; lettre ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; thérapie génique |
Résumé : |
Comment in
Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial. Mercuri E, Muntoni F, Baranello G, Masson R, Boespflug-Tanguy O, Bruno C, Corti S, Daron A, Deconinck N, Servais L, Straub V, Ouyang H, Chand D, Tauscher-Wisniewski S, Mendonca N, Lavrov A; STR1VE-EU study group. Lancet Neurol. 2021 Oct;20(10):832-841. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00251-9. PMID: 34536405 |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34536396 / DOI : 10.1016/S1474-4422(21)00291-X |
N° Profil MNM : | 2021092 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34536396 |
Voir aussi : |