Titre : | Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial. |
Revue : | The Lancet. Neurology, 20, 10 |
Auteurs : | Mercuri E ; Muntoni F ; Baranello G ; Masson R ; Boespflug-Tanguy O ; Bruno C ; Corti S ; Daron A ; Deconinck N ; Servais L ; Straub V ; Ouyang H ; Chand D ; Tauscher Wisniewski S ; Mendonca N ; Lavrov A |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 10/2021 |
Pages : | p. 832 |
Note générale : | Institut de Myologie |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; essai clinique ; essai clinique de phase 3 ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; thérapie génique |
Résumé : |
Comment on
Buying time for infants with spinal muscular atrophy. van der Pol L. Lancet Neurol. 2021 Oct;20(10):777-779. doi: 10.1016/S1474-4422(21)00291-X. PMID: 34536396 No abstract available. |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34536405 / DOI : 10.1016/S1474-4422(21)00251-9 |
N° Profil MNM : | 2021092 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34536405 |
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