Titre : | Unmet needs and evolving treatment for limb girdle muscular dystrophies |
Revue : | Neurodegenerative disease management |
Auteurs : | Pozsgai E ; Griffin D ; Potter R ; Sahenk Z ; Lehman K ; Rodino-Klapac LR ; Mendell JR |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 02/09/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | classification des maladies ; dystrophie musculaire des ceintures ; essai clinique ; LGMDR1 liée à la calpaïne-3 ; LGMDR2 liée à la dysferline ; prise en charge thérapeutique ; sarcoglycane (maladie neuromusculaire liée à) ; thérapie génique |
Mots-clés: | AAV;gene therapy;limb-girdle muscular dystrophy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34472379 / DOI : 10.2217/nmt-2020-0066 |
N° Profil MNM : | 2021091 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34472379 |
Voir aussi : |