Titre : | Natural history, outcome measures and trial readiness in LAMA2-related muscular dystrophy and SELENON-related myopathy in children and adults: protocol of the LAST STRONG study |
Revue : | BMC neurology, 21, 1 |
Auteurs : | Bouman K ; Groothuis JT ; Doorduin J ; van Alfen N ; Udink Ten Cate FEA ; van den Heuvel FMA ; Nijveldt R ; van Tilburg WCM ; Buckens SCFM ; Dittrich ATM ; Draaisma JMT ; Janssen MCH ; Kamsteeg EJ ; Van Kleef ESB ; Koene S ; Smeitink JAM ; Kusters B ; van Tienen FHJ ; Smeets HJM ; van Engelen BGM ; Erasmus CE ; Voermans NC |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 12/08/2021 |
Pages : | p 313 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | All ages;LAMA2;Laminin subunit α2 deficiency;Merosin-deficient congenital muscular dystrophy type 1A (MDC1A);Natural history;Outcome measures;SELENON;SEPN1;Trial readiness; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34384384 / DOI : 10.1186/s12883-021-02336-z |
N° Profil MNM : | 2021082 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34384384 |