Titre : | Comprehensive transcriptome-wide analysis of spliceopathy correction using CRISPR/Cas9 in myotonic dystrophy patient specific iPSC-derived cardiomyocyte-like cells |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy |
Auteurs : | Dastidar S ; Majumdar D ; Tipanee J ; Singh K ; Klein AF ; Furling D ; Chuah MK ; Vandendriessche T |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 2021 |
Note générale : | Institut de Myologie |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | avancée de la recherche ; cellule souche ; cellule souche pluripotente induite ; CRISPR/Cas9 ; dystrophie myotonique ; épissage |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34371182 / DOI : 10.1016/j.ymthe.2021.08.004 |
N° Profil MNM : | 2021081 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34371182 |