Titre : | Spinal muscular atrophy: From approved therapies to future therapeutic targets for personalized medicine |
Revue : | Cell reports. Medicine, 2, 7 |
Auteurs : | Chaytow H ; Faller KME ; Huang YT ; Gillingwater TH |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 21/07/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; article de type review ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; prise en charge thérapeutique ; risdiplam ; Zolgensma |
Mots-clés: | SMN;apoptosis;cytoskeleton;gene therapy;neuromuscular junction;neuroprotection;splicing modulator;ubiquitination; |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34337562 / DOI : 10.1016/j.xcrm.2021.100346 |
N° Profil MNM : | 2021081 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34337562 |