Titre : | A universal gene correction approach for FKRP-associated dystroglycanopathies to enable autologous cell therapy |
Revue : | Cell reports, 36, 2 |
Auteurs : | Dhoke NR ; Kim H ; Selvaraj S ; Azzag K ; Zhou H ; Oliveira NAJ ; Tungtur S ; Ortiz Cordero C ; Kiley J ; Lu QL ; Bang AG ; Perlingeiro RCR |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 13/07/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | cellule souche pluripotente induite ; dystroglycanopathie ; dystrophie musculaire ; édition génomique ; FKRP (maladie neuromusculaire liée à) ; recherche thérapeutique ; souris ; thérapie cellulaire |
Mots-clés: | CRISPR-Cas9;FKRP mutations;WWS;gene editing;muscle engraftment;patient-specific iPS cells;phenotype rescue;satellite cell engraftment;universal correction;α-dystroglycan; |
Lien associé : | Texte complet disponible sur PubMed Central (PMC) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34260922 / DOI : 10.1016/j.celrep.2021.109360 |
N° Profil MNM : | 2021071 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34260922 |
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