Titre : | Combination therapy with onasemnogene and risdiplam in spinal muscular atrophy type 1 |
Revue : | Muscle & Nerve |
Auteurs : | Oechsel KF ; Cartwright MS |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 20/07/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; étude rétrospective ; gène SMN ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; petite molécule ; prise en charge thérapeutique ; recherche biomédicale ; risdiplam ; Zolgensma |
Mots-clés: | SMA;adverse events;gene therapy;onasemnogene;risdiplam; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34287987 / DOI : 10.1002/mus.27375 |
N° Profil MNM : | 2021072 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34287987 |
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