Titre : | Evaluation of putative CSF biomarkers in paediatric spinal muscular atrophy (SMA) patients before and during treatment with nusinersen |
Revue : | Journal of cellular and molecular medicine |
Auteurs : | Johannsen J ; Weiss D ; Daubmann A ; Schmitz L ; Denecke J |
Type de document : | Article |
Editeur : | England, 27/07/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; avancée de la recherche ; enfant ; gène SMN ; marqueur biologique ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; pilot study ; prise en charge thérapeutique ; RECHERCHE |
Mots-clés: | antisense;cerebrospinal fluid;motor function scores;neurodegeneration;oligonucleotide; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34312963 / DOI : 10.1111/jcmm.16802 |
N° Profil MNM : | 2021072 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34312963 |