| Titre : | Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls |
| Revue : | The New England journal of medicine, 385, 5 |
| Auteurs : | Darras BT ; Masson R ; Mazurkiewicz Beldzinska M ; Rose K ; Xiong H ; Zanoteli E ; Baranello G ; Bruno C ; Vlodavets D ; Wang Y ; El-Khairi M ; Gerber M ; Gorni K ; Khwaja O ; Kletzl H ; Scalco RS ; Fontoura P ; Servais L |
| Type de document : | Article |
| Editeur : | United States, 29/07/2021 |
| Pages : | p 427 |
| Langues: | Anglais |
| Mots-clés : | amyotrophie spinale 5q (liée à SMN1) ; essai ouvert ; gène SMN ; monde ; nourrisson ; petite molécule ; prise en charge thérapeutique ; risdiplam |
| Pubmed / DOI : |
Pubmed : 34320287  / DOI : 10.1056/NEJMoa2102047
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| N° Profil MNM : | 2021072 |
| En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34320287 |
| Voir aussi : |
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