Titre : | Safety and efficacy of N-acetylmannosamine (ManNAc) in patients with GNE myopathy: an open-label phase 2 study |
Revue : | Genetics in medicine : official journal of the American College of Medical Genetics |
Auteurs : | Carrillo N ; Malicdan MC ; Leoyklang P ; Shrader JA ; Joe G ; Slota C ; Perreault J ; Heiss JD ; Class B ; Liu CY ; Bradley K ; Jodarski C ; Ciccone C ; Driscoll C ; Parks R ; Van Wart S ; Bayman L ; Coffey CS ; Quintana M ; Berry SM ; Huizing M ; Gahl WA |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 13/07/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adulte ; essai clinique ; gène GNE ; myopathie liée à GNE ; N-acetylmannosamine (ManNac) |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34257421 / DOI : 10.1038/s41436-021-01259-x |
N° Profil MNM : | 2021071 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34257421 |
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