Titre : | Expert recommendations and clinical considerations in the use of onasemnogene abeparvovec gene therapy for spinal muscular atrophy |
Revue : | Muscle & Nerve |
Auteurs : | Kichula EA ; Proud CM ; Farrar MA ; Kwon JM ; Saito K ; Desguerre I ; McMillan HJ |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 30/06/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; effet indésirable ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; pharmacovigilance ; prévention des complications ; recommandation ; stratégie thérapeutique ; thérapie génique |
Mots-clés: | efficacy;gene therapy;onasemnogene abeparvovec;safety;spinal muscular atrophy; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34196026 / DOI : 10.1002/mus.27363 |
N° Profil MNM : | 2021071 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34196026 |