Titre : | Advances in the Therapy of Spinal Muscular Atrophy |
Revue : | The Journal of pediatrics |
Auteurs : | Klotz J ; Tesi Rocha C ; Dunaway Young S ; Duong T ; Buu M ; Sampson J ; Day JW |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 29/06/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale ; article de type review ; effet indésirable ; évolution de la maladie ; génétique ; histoire naturelle de la maladie ; marqueur biologique ; mécanisme d'action ; nusinersen ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; perspective de recherche ; prise en charge thérapeutique ; risdiplam ; stratégie thérapeutique ; thérapie modificatrice de la maladie |
Mots-clés: | nusinersen;onasemnogene abeparvovec;risdiplam; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34197889 / DOI : 10.1016/j.jpeds.2021.06.033 |
N° Profil MNM : | 2021071 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34197889 |