Titre : | Onasemnogene abeparvovec-xioi: a gene replacement strategy for the treatment of infants diagnosed with spinal muscular atrophy |
Revue : | Drugs of today (Barcelona, Spain : 1998), 57, 6 |
Auteurs : | Schwartz M ; Likhite S ; Meyer K |
Type de document : | Article |
Editeur : | Spain, 06/2021 |
Pages : | p 387 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; article de type review ; histoire de la médecine ; histoire de la myologie ; médicament ; onasemnogene abeparvovec-xioi ; recherche biomédicale ; thérapie génique |
Mots-clés: | Adeno-associated virus (AAV) vectors;Gene therapy;Genetic diseases;Motor neuron diseases;Onasemnogene abeparvovec;Spinal muscular atrophy;Treatment of neuromuscular genetic disorders; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34151905 / DOI : 10.1358/dot.2021.57.6.3264117 |
N° Profil MNM : | 2021062 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34151905 |