Nusinersen in pediatric and adult patients with ty... Catalogue en ligne

Titre :	Nusinersen in pediatric and adult patients with type III spinal muscular atrophy
Revue :	Annals of clinical and translational neurology
Auteurs :	Pera MC ; Coratti G ; Bovis F ; Pane M ; Pasternak A ; Montes J ; Sansone VA ; Dunaway Young S ; Duong T ; Messina S ; Mizzoni I ; D'Amico A ; Civitello M ; Glanzman AM ; Bruno C ; Salmin F ; Morando S ; De Sanctis R ; Sframeli M ; Antonaci L ; Frongia AL ; Rohwer A ; Scoto M ; de Vivo DC ; Darras BT ; Day J ; Martens W ; Patanella KA ; Bertini E ; Muntoni F ; Finkel R ; Mercuri E
Type de document :	Article
Editeur :	United States, 24/06/2021
Langues:	Anglais
Mots-clés :	adulte ; amyotrophie spinale 5q (liée à SMN1) ; amyotrophie spinale proximale type 3 ; enfant ; étude de cohorte ; étude longitudinale ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; thérapie génique
Pubmed / DOI :	Pubmed : 34165911 / DOI : 10.1002/acn3.51411
N° Profil MNM :	2021062
En ligne :	http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34165911

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