Titre : | Functional recovery of a novel knockin mouse model of dysferlinopathy by readthrough of nonsense mutation |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 21 |
Auteurs : | Seo K ; Kim EK ; Choi J ; Kim DS ; Shin JH |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 01/05/2021 |
Pages : | p 702 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ataluren ; dysferline (maladie neuromusculaire liée à) ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire des ceintures ; gène DYSF ; myopathie distale de type Miyoshi ; recherche thérapeutique ; souris |
Mots-clés: | ataluren;dysferlinopathy;knockin mouse;muscular dystrophy;nonsense readthrough; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34141825 / DOI : 10.1016/j.omtm.2021.04.015 |
N° Profil MNM : | 2021062 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34141825 |
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