Titre : | Absence of significant off-target splicing variation with a U7snRNA vector targeting DMD exon 2 duplications |
Revue : | Human gene therapy |
Auteurs : | Wein N ; Dunn DM ; Waldrop MA ; Gushchina LV ; Frair EC ; Weiss RB ; Flanigan KM |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 01/06/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; recherche thérapeutique ; saut d'exon ; snRNP ; souris ; vecteur adénoassocié |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34060935 / DOI : 10.1089/hum.2020.315 |
N° Profil MNM : | 2021061 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34060935 |