Titre : | Targeted SMN Exon Skipping: A Useful Control to Assess In Vitro and In Vivo Splice-Switching Studies |
Revue : | Biomedicines, 9, 5 |
Auteurs : | Flynn LL ; Mitrpant C ; Adams A ; Pitout IL ; Stirnweiss A ; Fletcher S ; Wilton SD |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 14/05/2021 |
Pages : | p 552 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; culture cellulaire ; gène SMN ; oligonucléotide antisens ; recherche thérapeutique ; saut d'exon ; souris |
Mots-clés: | antisense oligonucleotide;cell penetrating peptide;morpholino;positive control;survival motor neuron; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34069072 / DOI : 10.3390/biomedicines9050552 |
N° Profil MNM : | 2021061 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34069072 |