Titre : | Safety, tolerability, and pharmacokinetics of casimersen in patients with Duchenne muscular dystrophy amenable to exon 45 skipping: A randomized, double-blind, placebo-controlled, dose-titration trial |
Revue : | Muscle & Nerve |
Auteurs : | Wagner KR ; Kuntz NL ; Koenig E ; East L ; Upadhyay S ; Han B ; Shieh PB |
Type de document : | Article |
Editeur : | United States, 08/06/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | adolescent ; casimersen ; dystrophie musculaire de Duchenne ; enfant ; essai clinique ; essai clinique de phase 1/2 ; jeune adulte ; morpholino ; saut d'exon |
Mots-clés: | Duchenne muscular dystrophy;RNA oligonucleotide;casimersen;exon skipping;phosphorodiamidate morpholino oligomer; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 34105177 / DOI : 10.1002/mus.27347 |
N° Profil MNM : | 2021061 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/34105177 |
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