Titre : | AAV9-mediated FIG4 delivery prolongs life span in Charcot-Marie-Tooth disease type 4J mouse model |
Revue : | The Journal of clinical investigation, 131, 11 |
Auteurs : | Presa M ; Bailey RM ; Davis C ; Murphy T ; Cook J ; Walls R ; Wilpan H ; Bogdanik L ; Lenk GM ; Burgess RW ; Gray SJ ; Lutz C |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 01/06/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CMT4J ; essai préclinique ; maladie de Charcot-Marie-Tooth ; recherche thérapeutique ; souris ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | Gene therapy;Genetics;Neurological disorders;Neuroscience; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33878035 / DOI : 10.1172/JCI137159 |
N° Profil MNM : | 2021042 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33878035 |
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