Titre : | DMD : le SRP-9001 prêt à l’emploi évalué à 3 mois |
Auteurs : | Schanen-Bergot MO, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 27/05/2021 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site de l'Institut de Myologie Sarepta Therapeutics - Communiqué de presse du 18 mai 2021 (en |
Texte intégral : |
Brève AFM L’AAV-micro-dystrophine SRP-9001 administré, sous sa forme commerciale, chez 11 patients atteints de DMD, entraine une production robuste de dystrophine dans les muscles, 3 mois après le traitement. Le SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophine) est un produit de thérapie génique développé dans la myopathie de Duchenne (DMD) par le laboratoire Sarepta Therapeutics. Il associe un gène codant une micro-dystrophine transporté par un virus adéno-associé (AAV) et dirigé par un promoteur spécifique du muscle. Un essai clinique de phase I en ouvert, l’essai ENDEAVOR, évalue le SRP-9001 sous sa forme commerciale chez 20 participants, des garçons atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans. Sarepta a annoncé les premiers résultats de cet essai américain dans un communiqué de presse daté du 18 mai 2021. Une production de dystrophine élevée, une protéine bien localisée Les résultats portent sur l’analyse des biopsies de 11 enfants parmi les 20 inclus dans l’essai, 3 mois après l’administration du SRP-9001. Ils portent essentiellement sur le taux de dystrophine produite dans les muscles et sa localisation. Chez ces participants, il est observé : - Une bonne pénétration du SRP-9001 dans le muscle : la quantité de dystrophine est de 55,4 % du taux normal (quantité globale mesurée) ; - En moyenne, 70,5 % des fibres musculaires expriment la micro-dystrophine : c’est 5,5 fois plus que le taux de base à l’inclusion dans l’essai (12,8 %) ; - La dystrophine est fortement présente au niveau de la membrane des cellules musculaires : l’intensité visualisée en immunofluorescence est en moyenne de 116,9 % : c’est 2,8 fois plus que l’intensité à l’inclusion dans l’essai. Le SRP-9001 est toujours bien toléré ; deux patients ont toutefois eu des effets secondaires sérieux qui se sont résolus (hépatique pour le premier et digestif pour le second). La prochaine évaluation des critères de l’essai interviendra un an après l’administration du traitement. Brève AIM Une solide production de dystrophine, 3 mois après le traitement de thérapie génique SRP-9001 sous sa forme commerciale, chez 11 patients atteints de DMD, dans un essai de phase I Le SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophine) développé dans la myopathie de Duchenne (DMD) par le laboratoire Sarepta Therapeutics, est un produit de thérapie génique associant un gène de micro-dystrophine et un virus adéno-associé (AAV). Sarepta a annoncé dans un communiqué de presse daté du 18 mai 2021, les premiers résultats de l’essai américain ENDEAVOR du SRP-9001 sous sa forme commerciale chez 20 participants, des garçons atteints de DMD âgés de 4 à 7 ans. Une solide production de dystrophine sous membranaire Des biopsies de 11 patients parmi les 20 inclus dans l’essai et traités avec le SRP-9001, ont été analysées 3 mois après l’administration du traitement. Le taux de dystrophine et sa localisation dans les cellules musculaires ont été étudiés. Les résultats montrent que : - Le SRP-9001 cible bien les muscles ; - En moyenne, 70,5 % des fibres musculaires (5,5 fois plus que le taux de base) expriment la micro-dystrophine ; celle-ci est bien localisée au niveau de leur membrane. L’intensité visualisée en immunofluorescence atteint 116,9 % en comparaison de biopsies normales, et est augmentée de 2,8 fois par rapport aux mesures de bases ; - La quantité globale de dystrophine mesurée par western blot dans le muscle est de 55,4 % du taux normal ; - Le SRP-9001 est toujours bien toléré ; deux patients ont eu des effets secondaires sérieux (hépatique et digestif) qui se sont résolus. |
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