Titre : | Les cellules iPS, un modèle essentiel pour tester de nouveaux traitements |
Auteurs : | Urtizberea JA, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 19/05/2021 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | maladie neuromusculaire |
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Texte intégral : |
Brève AFM Les cellules souches pluripotentes induites représentent un modèle cellulaire d’intérêt pour évaluer des thérapies innovantes comme les oligonucléotides antisens ou la thérapie génique. Pour étudier les mécanismes moléculaires et cellulaires en jeu dans les maladies neuromusculaires et tester de nouvelles pistes thérapeutiques, les chercheurs développent des modèles cellulaires et utilisent des modèles animaux qui essaient de reproduire au mieux les anomalies génétiques et les signes cliniques de la maladie. C’est un préalable indispensable à l’administration d’un candidat-médicament chez l’homme. Parmi les modèles cellulaires d’intérêt, figurent les cellules souches pluripotentes induites (cellules iPS), qui sont des cellules capables de s’auto-renouveler indéfiniment en culture et de se différencier en n’importe quelles cellules spécialisées de l’organisme. Une équipe de l’Institut de Myologie (Paris) a fait le point sur l’utilisation des cellules iPS pour tester des thérapies innovantes. Ce modèle s’est notamment montré efficace pour étudier des oligonucléotides antisens dans la myopathie de Duchenne, et plus particulièrement pour le saut d’exons, et dans la sclérose latérale amyotrophique. Les auteurs soulignent la nécessité d’optimiser la méthode de thérapie génique (vecteur, concentration virale, temps de transduction…) pour utiliser au mieux les iPS. Brève AIM Les cellules souches pluripotentes reprogrammées : de formidables outils pour tester les thérapies neuromusculaires innovantes Dans le domaine des thérapies innovantes destinées aux maladies neuromusculaires, la possibilité d’avoir accès à un modèle d’une maladie donnée, qu’il soit cellulaire ou animal, représente un atout majeur. Ces modèles permettent de tester plusieurs hypothèses thérapeutiques à grande échelle, et constitue le plus souvent un préalable à un passage chez l’homme. Les modèles animaux étant rares à l’état naturel et plus complexes à étudier, les modèles cellulaires sont donc très souvent utilisés. La mise au point de cellules souches somatiques issues de la peau de malades et reprogrammables, ou iPSCs (pour induced-pluripotent-stem cells), constitue une véritable révolution pour les chercheurs. Elles permettent de recréer les conditions de la maladie neuromusculaire d’intérêt in vitro. Dans un article publié en avril 2021, une équipe de chercheurs de l’Institut de Myologie (Paris) passe en revue les applications pratiques de tels modèles, plus particulièrement dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Dans la DMD, les iPSCs reprogrammés en myoblastes ont été largement utilisées pour la mise au point du saut d’exon thérapeutique par des oligonucléotides antisens. Dans la SLA, une approche similaire a été testée sur des iPSC reprogrammées en motoneurones. Les auteurs insistent sur les développements en cours en matière de thérapie génique à base de vecteurs viraux. Dans le but d’optimiser la transduction des iPSCs, il faut prendre en compte le sérotype du vecteur, la concentration virale et le timing de la transfection. |
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Documents numériques (1)
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