Titre : | STIG study: real-world data of long-term outcomes of adults with Pompe disease under enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa |
Revue : | Journal of neurology |
Auteurs : | Gutschmidt K ; Musumeci O ; Diaz-Manera J ; Chien YH ; Knop KC ; Wenninger S ; Montagnese F ; Pugliese A ; Tavilla G ; Alonso Perez J ; Hwu PW ; Toscano A ; Schoser B |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 05/02/2021 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | Alglucosidase alpha;Efficacy;Enzyme replacement therapy;Glycogen storage disease type 2;Long term follow-up;Pompe disease; |
Lien associé : | NCT02824068 |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33543425 / DOI : 10.1007/s00415-021-10409-9 |
N° Profil MNM : | 2021021 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33543425 |