Titre : | Observation of the natural course of type 3 spinal muscular atrophy: data from the polish registry of spinal muscular atrophy |
Revue : | Orphanet journal of rare diseases, 16, 1 |
Auteurs : | Lusakowska A ; Jedrzejowska M ; Kaminska A ; Janiszewska K ; Grochowski P ; Zimowski J ; Sierdzinski J ; Kostera-Pruszczyk A |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 24/03/2021 |
Pages : | p 150 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | Neuromuscular disease;Registry;SMN2 copy number;Spinal muscular atrophy (SMA);TREAT-NMD;Type 3 SMA; |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 33761963 / DOI : 10.1186/s13023-021-01771-y |
N° Profil MNM : | 2021032 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/33761963 |